Прорыв в лечении болезни Гентингтона: первые успешные результаты генной терапии
Содержание:
Международное медицинское сообщество взволновано сенсационными результатами клинических испытаний: впервые в истории удалось добиться значительного замедления прогрессирования болезни Гентингтона — одного из самых жестоких и разрушительных нейродегенеративных заболеваний.
Что представляет собой болезнь Гентингтона
Болезнь Гентингтона — это наследственное заболевание, которое безжалостно разрушает клетки головного мозга. По своим проявлениям она объединяет симптомы деменции, болезни Паркинсона и поражения двигательных нейронов. Обычно первые признаки заболевания проявляются в возрасте 30-40 лет, когда человек находится в самом расцвете сил, и в течение двух десятилетий болезнь, как правило, приводит к летальному исходу.
Революционный прорыв в лечении
Исследовательская группа под руководством профессора Сары Табризи, директора Центра болезни Гентингтона Университетского колледжа Лондона, представила результаты, которые она охарактеризовала как «впечатляющие». Эмоции исследователей были настолько сильными, что они не смогли сдержать слез радости, рассказывая о достигнутых результатах.
Новый метод лечения основан на генной терапии и требует проведения сложнейшей нейрохирургической операции продолжительностью от 12 до 18 часов. Результаты превзошли все ожидания: удалось замедлить прогрессирование заболевания на 75%.
Что означают эти цифры на практике
Как объясняет профессор Табризи в интервью BBC News, такое замедление означает кардинальное изменение жизни пациентов. Если обычно ухудшение состояния, которое происходило бы за один год, теперь растягивается на четыре года, это дарит больным «десятилетия качественной жизни».
«Мы никогда, даже в самых смелых мечтах, не ожидали замедления клинического прогрессирования на 75%», — призналась исследователь.
Хотя имена пациентов не разглашаются, их истории впечатляют: один из участников испытаний, который был вынужден выйти на медицинскую пенсию из-за болезни, смог вернуться к полноценной трудовой деятельности. Другие пациенты, которым по прогнозам уже требовалась инвалидная коляска, продолжают самостоятельно передвигаться.
Перспективы и вызовы
Открытие новых возможностей лечения болезни Гентингтона особенно важно, поскольку заболевание поражает людей в самом продуктивном возрасте и разрушает целые семьи. Учитывая, что симптомы обычно проявляются в 30-40 лет, раннее вмешательство потенциально может предотвратить их появление вовсе.
Однако существуют и объективные препятствия. Лечение, вероятно, будет крайне дорогостоящим, что поставит вопрос о доступности терапии для широких слоев населения. Тем не менее, этот прорыв представляет собой луч настоящей надежды для тысяч семей по всему миру, столкнувшихся с этим беспощадным заболеванием.
